CSL बेहरिंग यांनी आज जाहीर केले की युरोपियन मेडिसिन एजन्सी (EMA) ने त्याच्या प्रवेगक मूल्यांकन प्रक्रियेअंतर्गत etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) साठी विपणन अधिकृतता अर्ज (MAA) स्वीकारला आहे. Etranacogene dezaparvovec ही एक तपासात्मक एडेनो-संबंधित व्हायरस फाइव्ह (AAV5) आधारित जीन थेरपी आहे जी हिमोफिलिया बी रूग्णांना गंभीर रक्तस्त्राव असलेल्या फिनोटाइपसाठी एक वेळ उपचार म्हणून दिली जाते. मंजूर झाल्यास, etranacogene dezaparvovec युरोपियन युनियन (EU) आणि युरोपियन इकॉनॉमिक एरिया (EEA) मध्ये हिमोफिलिया बी असलेल्या लोकांना प्रथमच जीन थेरपी उपचार पर्याय प्रदान करेल जे एका ओतल्यानंतर वार्षिक रक्तस्त्राव दर लक्षणीयरीत्या कमी करेल. एकदा एमएए पुनरावलोकनासाठी स्वीकारल्यानंतर प्रवेगक मूल्यमापन संभाव्यतः टाइमलाइन कमी करते आणि जेव्हा थेरपी सार्वजनिक आरोग्याच्या हिताची, विशेषतः उपचारात्मक नवकल्पनाशी संबंधित असण्याची अपेक्षा केली जाते तेव्हा औषधी उत्पादनासाठी प्रदान केले जाते.
“हिमोफिलिया बी साठी जीन थेरपीचे पहिले उमेदवार म्हणून, हा महत्त्वपूर्ण नियामक मैलाचा दगड CSL बेहरिंगला रक्तस्त्राव विकार समुदायासाठी जनुक थेरपीचे वचन देण्याच्या एक पाऊल जवळ आणतो,” CSL बेहरिंग येथील जागतिक नियामक व्यवहार प्रमुख इमॅन्युएल लेकोमटे ब्रिसेट म्हणाले. "आम्ही या दुर्बल, आयुष्यभराच्या स्थितीत जगणाऱ्या लोकांसाठी जीन थेरपीची परिवर्तनीय क्षमता आणण्यासाठी नियामक प्राधिकरणांसोबत काम करण्यास उत्सुक आहोत."
हेमोफिलिया बी मधील आजपर्यंतची सर्वात मोठी जीन थेरपी चाचणी, निर्णायक HOPE-B चाचणीतील सकारात्मक निष्कर्षांद्वारे MAA ला समर्थित आहे. एट्रानाकोजेन डेझापार्व्होवेकने उपचार केलेल्या गंभीर रक्तस्त्राव फीनोटाइप असलेल्या हिमोफिलिया बी रूग्णांनी 64% ने कमी समायोजित वार्षिक रक्तस्त्राव दर (ABR) दर्शविला आणि 18 महिन्यांच्या कालावधीच्या तुलनेत उपचारानंतर 6 महिन्यांत रोगप्रतिबंधक उपचारापेक्षा श्रेष्ठता दर्शविली. याव्यतिरिक्त, सरासरी फॅक्टर IX (FIX) क्रियाकलाप स्तरांमध्ये स्थिर आणि टिकाऊ वाढ होते. Etranacogene dezaparvovec विशेषत: स्थितीचे मूळ कारण संबोधित करून साधारण-सामान्य रक्त गोठण्याची क्षमता शक्य करण्यासाठी डिझाइन करण्यात आले होते: एक दोषपूर्ण F9 जनुक ज्यामुळे क्लोटिंग फॅक्टर IX (FIX) मध्ये कमतरता येते.
"EMA द्वारे पुनरावलोकनासाठी etranacogene dezaparvovec च्या स्वीकृतीमुळे हिमोफिलिया बी आणि इतर दुर्मिळ आणि गंभीर वैद्यकीय विकार असलेल्या लोकांचे जीवन आणि आरोग्य सुधारण्यासाठी आमच्या अथक प्रयत्नांना चालना मिळते," बिल मेझानोट, कार्यकारी उपाध्यक्ष, R&D प्रमुख आणि म्हणाले. सीएसएल लिमिटेडचे मुख्य वैद्यकीय अधिकारी. “हेमोफिलिया बी हा रुग्णाच्या जीवनाचा दुय्यम भाग बनवण्याचे उद्दिष्ट असलेल्या या वैज्ञानिक प्रगतीमध्ये आघाडीवर राहण्यासाठी युनिक्युअरसोबत काम करताना आम्हाला अभिमान वाटतो.”
बहु-वर्षीय क्लिनिकल विकासाचे नेतृत्व uniQure (Nasdaq: QURE) द्वारे केले गेले आणि युनायटेड स्टेट्समधील क्लिनिकल चाचण्यांचे प्रायोजकत्व CSL बेहरिंगने इट्रानाकोजेन डेझापार्व्होवेकचे व्यावसायिकीकरण करण्याचे जागतिक अधिकार प्राप्त केल्यानंतर संक्रमण केले. CSL बेहरिंग युरोपियन युनियनमध्ये क्लिनिकल चाचण्यांचे प्रायोजकत्व बदलण्याच्या प्रक्रियेत आहे.
या लेखातून काय काढायचे:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
