आज TSC Alliance® यूएस फूड अँड ड्रग अॅडमिनिस्ट्रेशन (FDA) च्या HYFTOR™ च्या मान्यतेचे कौतुक करते, जे क्षययुक्त स्क्लेरोसिस कॉम्प्लेक्स (TSC) असलेल्या प्रौढ आणि सहा वर्षे किंवा त्याहून अधिक वयाच्या मुलांमधील चेहर्यावरील अँजिओफिब्रोमासाठी प्रथम FDA-मान्य स्थानिक उपचार आहे. . नोबेलफार्मा अमेरिका, LLC द्वारे निर्मित HYFTOR™, या विशिष्ट संकेतासाठी अनाथ औषध स्थिती आहे.
TSC अलायन्सचे अध्यक्ष आणि CEO, कारी ल्यूथर रोसबेक म्हणाले, “TSC अलायन्स एंजिओफिब्रोमासाठी या स्थानिक उपचार पर्यायाचे खरोखर स्वागत करते. “ते सहसा कोणाच्यातरी दिसण्यावर परिणाम करतात आणि रक्तस्त्राव होऊ शकतात, या उपचारामध्ये प्रौढ आणि TSC असलेल्या मुलांवरील या प्रकटीकरणाचा परिणाम खरोखर कमी करण्याची क्षमता आहे. नोबेलफार्माच्या TSC समुदायाप्रती असलेल्या वचनबद्धतेबद्दल आम्ही आभारी आहोत.”
TSC हा एक दुर्मिळ अनुवांशिक रोग आहे ज्यामुळे त्वचेसह महत्वाच्या अवयवांवर किंवा त्यामध्ये कर्करोग नसलेल्या ट्यूमर तयार होतात. TSC मुळे होणारे अँजिओफिब्रोमा हे लहान अडथळे असतात जे सहसा मध्यवर्ती चेहऱ्यावर विखुरलेले असतात, विशेषत: नाक आणि गालावर आणि बहुतेक वेळा नाकाच्या बाजूला असलेल्या खोबणीत गुच्छ असतात. अँजिओफिब्रोमा सामान्यत: मिरपूडपेक्षा लहान असतात, परंतु ते मोठे होऊ शकतात. ते त्वचेच्या रंगाचे, गुलाबी किंवा लाल असू शकतात. 5 वर्षांपेक्षा जास्त वयाच्या TSC असलेल्या बहुसंख्य व्यक्तींमध्ये अँजिओफिब्रोमा आढळतात आणि सहजपणे रक्तस्त्राव होऊ शकतो. ते देखावा आणि स्वत: च्या प्रतिमेवर देखील प्रतिकूल परिणाम करू शकतात, ज्यामुळे TSC असलेल्या काही व्यक्तींना सामाजिक परिस्थिती टाळण्यास प्रवृत्त करते.
“टीएससी अलायन्सच्या 2017 च्या बाह्य-नेतृत्वाखालील रुग्ण-केंद्रित औषध विकास बैठकीत, आम्ही TSC असलेल्या व्यक्तींकडून थेट ऐकले की चेहऱ्यावरील रक्तस्त्राव होण्याच्या जोखमीमुळे त्यांची सक्रिय खेळांमध्ये सहभागी होण्याची क्षमता कशी बिघडते,” स्टीव्हन एल. रॉबर्ड्स, पीएचडी, मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी म्हणाले. TSC अलायन्स, "आम्हाला आशा आहे की हे उत्पादन अधिक लोकांना निरोगी आणि आनंदी जीवन जगण्यास मदत करेल."
या लेखातून काय काढायचे:
- Angiofibromas caused by TSC are small bumps usually scattered on the central face, especially on the nose and cheeks, and are often clustered in the grooves at the side of the nose.
- “Since they often affect someone’s appearance and can cause bleeding, this treatment has the potential to truly reduce the impact of this manifestation on adults and children with TSC.
- Food and Drug Administration’s (FDA’s) approval of HYFTOR™, which is the first FDA-approved topical treatment for facial angiofibromas in adults and children six years of age or older who have tuberous sclerosis complex (TSC).