Helixmith ने आज जाहीर केले की त्यांचे प्रकाशन, "मधुमेह न्यूरोपॅथीसाठी जीन थेरपी: VM202 चा यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित फेज III अभ्यास, एक प्लास्मिड डीएनए एन्कोडिंग मानवी हेपॅटोसाइट वाढ घटक," हे क्लिनिकल आणि मधील टॉप-10 सर्वाधिक डाउनलोड केलेल्या लेखांपैकी एक आहे. 2021 मध्ये ट्रान्सलेशनल सायन्स (CTS). CTS हे अमेरिकन सोसायटी फॉर क्लिनिकल फार्माकोलॉजी अँड थेरप्युटिक्स (ASCPT) चे अधिकृत प्रकाशन आहे आणि मानवी रोगांचे निदान आणि उपचारांसह प्रयोगशाळेतील शोधांना जोडण्यात मदत करणारे मूळ संशोधन हायलाइट करते. नॉर्थवेस्टर्न येथील न्यूरोलॉजीचे प्राध्यापक डॉ. जॉन केसलर हे या अभ्यासाचे प्रमुख लेखक होते. ही पहिली जीन थेरपी फेज 3 होती जी आतापर्यंत वेदनांसाठी केली गेली आहे. एएससीपीटीच्या व्यवस्थापकीय संपादक अलेथिया गर्डिंग यांच्या मते, “लेख 3,000 पेक्षा जास्त वेळा डाउनलोड केला गेला आहे, याचा अर्थ असा आहे की तो जगभरातील मोठ्या प्रमाणात वाचकांपर्यंत पोहोचला आहे. सीटीएसचे प्राथमिक उद्दिष्ट भाषांतर विज्ञानाचे दीपस्तंभ बनणे आहे आणि तुमच्यासारखे लेख भाषांतरात्मक विज्ञानाचे मूल्य स्पष्टपणे दर्शवतात.”
पेपरमध्ये, VM202 (डोनापरमिनोजेन सेल्टोप्लाझमिड), हेलिक्समिथ कंपनी लिमिटेडने विकसित केलेल्या मानवी एचजीएफ (हेपॅटोसाइट ग्रोथ फॅक्टर) जनुकाचे एन्कोडिंग प्लाझमिड डीएनए, लेखकांनी नोंदवले की VMDN-003b मध्ये, VM202 च्या इंट्रामस्क्यूलर इंजेक्शन्सने वेदना कमी केल्या. उपचाराच्या शेवटच्या चक्रानंतर महिन्यांनंतर आणि सुरक्षितता आणि सहनशीलता अत्यंत अनुकूल होती, मागील अभ्यासांशी सुसंगत. VMDN-8b आणि फेज II या दोन्ही अभ्यासांमधील सर्वात वैद्यकीयदृष्ट्या महत्त्वाच्या निष्कर्षांपैकी एक असा आहे की VM003 हे DPN क्षेत्रातील सर्वात विहित औषधांपैकी दोन pregabalin किंवा gabapentin वर नसलेल्या विषयांमध्ये अधिक प्रभावी होते.
या परिणामांचे महत्त्वपूर्ण क्लिनिकल परिणाम आहेत कारण यूएस मधील 4.2 दशलक्ष पेक्षा जास्त लोक वेदनादायक DPN ग्रस्त आहेत आणि जवळपास 1.3 दशलक्ष रूग्ण रीफ्रॅक्टरी मानले जातात, याचा अर्थ सध्या उपलब्ध औषधे त्यांच्यासाठी कार्य करत नाहीत (वेदनादायक मधुमेह न्यूरोपॅथी, ग्लोबलडेटा 2018) .
Helixmith ने यूएस मध्ये DPN, REGAiN-3A (VMDN-1-003) साठी दुसरा टप्पा 2 चाचणी सुरू केली आहे आणि 2022 च्या अखेरीस टॉप लाइन निकाल जाहीर करण्याचे लक्ष्य आहे. कंपनी DPN साठी तिसरा टप्पा 3 सुरू करण्याची योजना आखत आहे. 2022 च्या दुसऱ्या सहामाहीत.
CTS पेपरचे महत्त्वाचे मुद्दे
• VM202 (डोनापरमिनोजेन सेल्टोप्लाज्मिड) ही प्रथम श्रेणीतील, मालकीची, नॉन-व्हायरल, संभाव्यत: पुनरुत्पादक प्लाझमिड डीएनए जीन थेरपी आहे, जी नॉन-क्लिनिकल प्राण्यांच्या दृष्टीकोनातून आहे.
• वेदनादायक DPN साठी फेज 3 अभ्यास दोन भागांमध्ये आयोजित केला गेला, एक 9 महिन्यांसाठी (VMDN-003; पाचशे विषय) आणि एक 3-महिना विस्तारित 12 महिन्यांसाठी (VMDN-003b; 101 विषय).
• VM202 ची सुरक्षितता आणि सहनशीलता मागील अभ्यासांशी सुसंगत, अत्यंत अनुकूल दिसते.
• या परिणामांचे महत्त्वपूर्ण क्लिनिकल परिणाम आहेत कारण यूएस मधील 4.2 दशलक्ष पेक्षा जास्त लोक वेदनादायक DPN ग्रस्त आहेत आणि जवळपास 1.3 दशलक्ष रूग्ण रीफ्रॅक्टरी आहेत कारण सध्या उपलब्ध औषधे त्यांच्यासाठी कार्य करत नाहीत.
डायबेटिक पेरिफेरल न्यूरोपॅथी बद्दल
वेदनादायक DPN ही मधुमेह मेल्तिसची एक सामान्य आणि दुर्बल गुंतागुंत आहे ज्याचा जीवनाच्या गुणवत्तेवर, झोपेवर आणि मनःस्थितीवर गंभीर नकारात्मक प्रभाव पडतो. सध्याच्या उपचार पद्धती उपशामक आहेत आणि वेदनादायक DPN अंतर्गत असलेल्या यंत्रणेला लक्ष्य करत नाहीत. शिवाय, लक्षणात्मक आराम बर्‍याचदा मर्यादित असतो आणि वेदनादायक DPN असलेले बरेच रुग्ण अजूनही ओपिओइड्स वापरतात.
