अल्झायमर रोगावर नवीन पायलट अभ्यास

सीलोस थेरप्युटिक्स, इंक., एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, जे केंद्रीय मज्जासंस्थेचे विकार आणि दुर्मिळ रोगांवर उपचारांच्या विकासावर लक्ष केंद्रित करते, त्यांनी आज जाहीर केले की त्यांना ऑस्ट्रेलियन सरकारच्या आरोग्य विभागाकडून क्लिनिकल ट्रायल नोटिफिकेशन (CTN) चे पोचपावती पत्र मिळाले आहे. अल्झायमर रोग असलेल्या रुग्णांच्या उपचारासाठी SLS-005 (ट्रेहॅलोज इंजेक्शन, इंट्राव्हेनस इन्फ्युजनसाठी 90.5 mg/mL) च्या प्रायोगिक अभ्यासासाठी उपचारात्मक वस्तू प्रशासन (TGA). 

“अल्झायमर रोगामध्ये ट्रेहॅलोजची क्रिया अद्वितीय आहे कारण ती प्रीक्लिनिकल रॉडंट मॉडेल्समधील बीटा-अ‍ॅमाइलॉइड पॅथॉलॉजी आणि टाऊ एकत्रित दोन्ही प्रतिबंधित करते. ही क्रिया इंट्रान्यूरोनल असल्याचे दिसून येते, सेलमध्ये घडते, जी प्रतिपिंड-केंद्रित उपचारांपेक्षा वेगळी असते. अ‍ॅमिलॉइड प्रिकर्सर प्रोटीन आणि टाऊ ऑलिगोमर्स हे दोन्ही सेलमधील सायटोप्लाज्मिक आहेत आणि ट्रेहॅलोजद्वारे ऑटोफॅजी आणि प्रोटीसोमल सिस्टीम प्रवृत्त करून त्यावर कारवाई केली जाऊ शकते. ऑटोफॅजी इतर चुकीच्या फोल्ड केलेल्या प्रथिनांच्या समुच्चयांमध्ये देखील गुंतलेली आहे,” सीलोसचे अध्यक्ष आणि सीईओ राज मेहरा पीएचडी म्हणाले. "आम्ही या न्यूरोलॉजिकल परिस्थितींच्या उपचारांमध्ये SLS-005 च्या योग्यतेबद्दल पुरावे आणि महत्त्वपूर्ण अंतर्दृष्टी प्राप्त करण्याची अपेक्षा करतो, जे रुग्ण आणि त्यांच्या कुटुंबियांना शारीरिक, भावनिक आणि आर्थिकदृष्ट्या विनाशकारी आहेत."            

याव्यतिरिक्त, निवडलेल्या न्यूरोडिजेनेरेटिव्ह रोग असलेल्या सहभागींमध्ये, रोगाची प्रगती आणि तीव्रता, तसेच त्याची सुरक्षितता आणि सहनशीलता यावर SLS-12621001755820 ची परिणामकारकता मूल्यमापन करण्यासाठी सीलोसला ऑस्ट्रेलियामध्ये स्वतंत्र ओपन-लेबल बास्केट अभ्यास (ACTRN: 005) आयोजित करण्यासाठी अधिकृतता प्राप्त झाली. हंटिंग्टन रोगासह.

क्लिनिकल चाचण्यांसाठी ऑस्ट्रेलियाची नियामक संस्था, TGA आणि ऑस्ट्रेलियन सरकारचे संशोधन आणि विकास कर प्रोत्साहन लहान यूएस बायोटेक कंपन्यांना अभ्यासाची सुरुवात जलद करण्यासाठी आणि देशाच्या मजबूत क्लिनिकल चाचण्यांचा वापर करण्याच्या प्रयत्नात ऑस्ट्रेलियामध्ये क्लिनिकल चाचण्या सुरू करण्यासाठी एक अतिशय आकर्षक संधी प्रदान करते. चाचणी क्षमता.